Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. Родители все еще отдают девочек на детские конкурсы красоты. Но не задумываются о том, что за ними на самом деле стоит, — рассказываем
  2. «Амкодор» национализировали решением Мингорисполкома с грифом ДСП? BELPOL передал «Зеркалу» непубличный документ
  3. Зеленский сменил начальника Генштаба ВСУ
  4. Лукашенко в очередной раз оскорбил Зеленского. Политику «прилетел» колкий ответ из Киева, который поймет едва ли не каждый беларус
  5. Рекорд по доллару, который никто не ожидал: прогноз по валютам
  6. Российские военные блогеры поймали Владимира Путина на очередном вранье. Что в этот раз
  7. «Нужны врачи». Кочановой пожаловались на дефицит медиков
  8. «Автократы в Москве и Минске будут праздновать кончину». Американские власти исполнили мечту беларусских
  9. «Сотрудница взяла мой телефон, сняла чехол и посмотрела, что под ним». Рассказываем, какая обстановка на границе с соседними странами
  10. Появилось расследование о еще одной резиденции Лукашенко. Рассказываем интересные факты
  11. Сбежал из суда, отобрав пистолет у конвоира, и годами был в бегах. Вспоминаем историю «самого дерзкого преступника Беларуси»


Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз, пишет «Хайтек».

Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com
Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com

Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.

В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN-101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.

После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.

«Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки», — отметил соавтор исследования Томас Алеман.